مهندسی معکوس پیچیده‌ترین داروی ریوی جهان توسط متخصصان ایرانی

تبیین:

 متخصصان صنعت داروسازی کشور در شرکت دانش‌بنیان «البرز فارمد» موفق شدند با دستیابی به دانش فنی و مهندسی معکوس داروی حیاتی «ایواکافتور»، گامی بزرگ در درمان بیماران مبتلا به «سیستیک فیبروزیس» (CF) بردارند.

این دستاورد که شامل تولید ماده مؤثره و محصول نهایی در داخل کشور است، هزینه سالانه درمان هر بیمار را از 360 هزار دلار به حدود 3 هزار دلار کاهش داده و برآورد می‌شود تنها با پوشش بخشی از بیماران، سالانه مانع خروج 60 میلیون دلار ارز از کشور شود.

طاهره کهن؛ داروساز و مسئول فنی finished product این شرکت دانش‌بنیان به تشریح جزئیات این موفقیت پرداخت.

وی با اشاره به اینکه داروی ایواکافتور در سال 2012 تأییدیه FDA آمریکا را دریافت کرد و همان سال به دلیل نجات جان بیماران به عنوان برترین دارو شناخته شد، گفت: مصرف این دارو تأثیرات چشمگیری همچون بهبود محسوس عملکرد ریوی، کاهش نرخ مرگ‌ومیر و بستری و بازگشت روند رشد طبیعی در کودکان بیمار دارد.

موفقیت در سنتز ماده اولیه با روش‌های نوآورانه

کهن در خصوص فرآیند تولید توضیح داد: تیم ما موفق شد از طریق مهندسی معکوس و با به‌کارگیری روش‌های خلاقانه، از جمله تغییر در حلال‌های مورد استفاده، ابتدا ماده مؤثره (API) دارو را در سال 1403 سنتز کند. بدین ترتیب، برای تولید محصول نهایی (finished products) هیچ نیازی به واردات نیست و تمامی مراحل با هزینه‌ای بسیار پایین‌تر به صورت بومی انجام می‌شود.

جزئیات بیماری و اثرگذاری دارو

این مسئول فنی در تشریح مکانیسم اثر دارو بیان کرد: سیستیک فیبروزیس یک بیماری ژنتیکی است که در آن پروتئین مسئول عبور کلر در غشای سلول دچار اختلال می‌شود. حبس شدن کلر و به دنبال آن سدیم در سلول، باعث باقی ماندن آب در سلول و غلیظ شدن ترشحات بدن می‌شود. این وضعیت منجر به علائمی نظیر شوری عرق، غلظت شدید ترشحات ریوی و نارسایی در ترشحات گوارشی می‌گردد.

وی افزود: این عوارض باعث می‌شود بیماران، به‌ویژه کودکان، دچار سوءهاضمه و کندی رشد شوند و به دلیل ترشحات ریوی چسبناک، مرتباً درگیر عفونت‌های ثانویه و زجر تنفسی شده و در بیمارستان بستری گردند.

وضعیت آماری بیماران در ایران

بر اساس اظهارات وی، متأسفانه به دلیل شدت بیماری، تنها حدود 20 درصد از مبتلایان به سنین بزرگسالی می‌رسند. همچنین طبق آخرین آمار بنیاد CF ایران (وابسته به دانشگاه علوم پزشکی شهید بهشتی) در سال 1403، تعداد 3 هزار و 100 بیمار شناسایی شده‌اند که این بنیاد خدماتی نظیر آموزش‌های مراقبتی، تغذیه‌ای و پوشش‌های حمایتی را به آنان ارائه می‌دهد.

صرفه‌جویی ارزی کلان و رفع انحصار

کهن با تأکید بر جنبه اقتصادی این تولید ملی گفت: هزینه نسخه برند اصلی این دارو سالانه حدود 360 هزار دلار برای هر بیمار است که با تولید داخلی، این رقم به یک‌صدم (معادل 3 هزار دلار) کاهش یافته است. محاسبات نشان می‌دهد اگر فقط 200 نفر از بیماران از داروی ایرانی استفاده کنند، سالانه 60 میلیون دلار صرفه‌جویی ارزی حاصل می‌شود.

وی درباره وضعیت پیش از تولید داخلی یادآور شد: پیش‌تر این دارو در انحصار شرکت اصلی بود و به صورت تک‌نسخه‌ای با هزینه‌های گزاف وارد می‌شد که اغلب بیماران توان پرداخت آن را نداشتند و متأسفانه جان خود را از دست می‌دادند.

مسئول فنی این شرکت دانش‌بنیان درباره وضعیت مجوزها خاطرنشان کرد: این شرکت با دارا بودن گواهینامه‌های GMP و ISO، پروانه IRC و حتی مجوز صادرات را دریافت کرده است (هرچند صادرات هنوز آغاز نشده). هم‌اکنون محصول نهایی در آستانه دریافت مجوز از کمیسیون معاونت غذا و دارو قرار دارد و امیدواریم تا پیش از پایان سال، پروانه تولید صادر شود تا دارو در دسترس بیماران قرار گیرد.